中国开启全球首个CRISPR基因编辑人体试验，啥情况？

          《Nature》子刊最新论文：CRISPR基因编辑技术导致小鼠体内上百种非目标基因突变
2017-05-30 DeepTech深科技 DeepTech深科技  
  
   近年来，CRISPR技术被越来越多的人认为是癌症的“控制中心”，可以用来修复导致失明的基因突变、治疗生物的遗传疾病、甚至通过编辑人类胚胎基因来找出导致不孕和流产的原因。

   
   近日，Nature 子刊 Nature Methods 发表的一篇文章则表明，基因编辑技术有可能会在引起基因组内数百种尚不确定的基因突变。
   “我们一致认为，CRISPR 引起的偏靶突变这一发现具有非常严重的潜在危害，其中包括单核苷酸突变和基因组非编码区域的突变。”论文联合作者、哥伦比亚大学医学中心的 Stephen Tsang 博士说。
  
   众所周知，CRISPR-Cas9 基因编辑技术凭借其快速和高精确度的特点，被科学家视为了解基因在疾病中作用的重要途径。与此同时，基因编辑技术由于可以删除或修复有缺陷的基因，所以它也为基因治疗带来了新的希望。
   世界上首例将 CRISPR 应用于人体的治疗案例目前正在中国进行，而欧美国家也会很快跟上。甚至有专家认为，目前中美在该领域的竞争将日趋白热化，有点类似当初冷战时期的美苏太空竞赛，只不过这次的主题换成了生物医疗。
然而，看似前景无可限量的 CRISPR 技术却也遭到了质疑。研究人员已经发现了该技术在用于活体生物时可能产生副作用的证据，而且其导致的非目标基因突变有可能将远远超出我们的想象。

   在之前的研究中，Tsang 博士和他的研究团队对两只 CRISPR 基因编辑的小鼠做了全基因组测序，并进行了健康程度比对。他们试图找到 CRISPR 引起的突变，包括合成 DNA 和 RNA 最基本的单核苷酸分子。
他们发现，CRISPR基因编辑技术确实成功修复了小鼠体内导致失明的基因，但这两只小鼠体内却出现了超过 1500 个单核苷酸位点变异（SNVs），以及超过 100 个大片段序列插入与缺失（InDels）。
“研究者们经常会使用一些计算机算法来预测非目标 DNA 突变，然而小鼠体内发生的这些突变从来没有被预测到”，Tsang 研究团队的报告指出。

   在上面图表的前两行，即全基因组测序单核苷酸位点变异（WGS SNVs）与全基因组测序大片段序列插入与缺失（WGS indels），已经说明了 CRISPR 基因编辑小鼠体内产生的非目标突变。
    巴苏克博士表示：“虽然我们对 CRISPR 依旧保持乐观，但作为医生，我们知道任何一种新的疗法都会有潜在的副作用，而对于 CRISPR，我们也必须要找出它的副作用是什么。”

   但与众多科学实验一样，小鼠体内发生的突变不一定意味着人体实验无法开展，只是现在的当务之急是要确定这类突变是否会在更大规模、更复杂的样本中出现，比如人体。
目前，研究人员也在积极改进 CRISPR 系统中基因切割酶和将酶引导到正确基因的 RNA 的部分，以此来提高基因编辑的效率。
   Tsang 博士进一步补充道：“我希望，我们的研究结果可以促使其他人使用全基因组测序来作为判断他们所研究的 CRISPR 技术的脱靶效应，进而筛选出最安全、最准确的基因编辑技术。”
   据《自然》杂志早些时候的报道，2016 年 10 月 28 日，由肿瘤学家卢铀教授领导的四川大学的研究团队在华西医院将经过基因编辑的细胞注入到了一名参与临床试验的肺癌患者体内。
中国科学家主导的人体试验原本计划于 2016 年 8 月进行，但由于培养被编辑的细胞所需要的时间超出了最初的预期，所以才一直拖到十月底。不过中国在 CRISPR 技术上的应用上的步伐已经远远走在了美国前面。

   美国的首次 CRISPR 人体试验目前还处于计划阶段。虽然在 2016 年初，美国的研究人员就已经获准进行此项试验，并且获得了科技大亨肖恩•帕克（Sean Parker）的投资，但估计一直要等到 2017 年晚些时候，这项试验才会在宾夕法尼亚大学进行。

     正如宾夕法尼亚大学肿瘤细胞免疫疗法专家、美国首例CRISPR人体实验科学顾问Carl June所说：“我认为在生物医学领域上将爆发一场新的‘美苏太空竞赛’，不过这次的竞争双方将是中国和美国。不过竞争也是很重要的，因为它通常有助于提高最终技术的可靠性。”
参考资料：
https://www.sciencealert.com/tur ... nexpected-mutations
https://eurekalert.org/pub_releases/2017-05/cumc-cge052617.php
https://phys.org/news/2017-05-cr ... nded-mutations.html
https://phys.org/news/2017-04-accurate-dna-method.html

小编留言：文中插图全部删除。
               基因编辑还有很长的路要走，尽管会遇到各种各样的问题，不断克服、解决问题，我相信不久将来人类定能战胜癌魔！

这也是希望

听起来很危险，改DNA似乎不确定性很大。

开发出延缓癌细胞生长的新方法
导读
         癌症是一种非常复杂的疾病，但是它的定义是相当简单的：细胞发生异常和不受控制地生长。如今，在一项新的研究中，来自美国罗彻斯特大学的研究人员鉴定出一种新的方法来潜在地延缓快速生长的细胞（fast-growing cell）的方法。快速生长的细胞是所有癌症的典型特征。这一发现是在实验室中针对肾癌细胞和宫颈癌细胞取得的，离在人体中的应用还有较长的路要走。但是它可能在未来成为治疗方案开发的基础。相关研究结果发表在2017年5月26日的Science期刊上，论文标题为“Tudor-SN–mediated endonu
关键字：  癌细胞
        癌症是一种非常复杂的疾病，但是它的定义是相当简单的：细胞发生异常和不受控制地生长。如今，在一项新的研究中，来自美国罗彻斯特大学的研究人员鉴定出一种新的方法来潜在地延缓快速生长的细胞(fast-growing cell)的方法。快速生长的细胞是所有癌症的典型特征。这一发现是在实验室中针对肾癌细胞和宫颈癌细胞取得的，离在人体中的应用还有较长的路要走。但是它可能在未来成为治疗方案开发的基础。相关研究结果发表在2017年5月26日的Science期刊上，论文标题为“Tudor-SN–mediated endonucleolytic decay of human cell microRNAs promotes G1/S phase transition”。论文通信作者为罗彻斯特大学医学与牙医学院RNA生物学中心主任Lynne E. Maquat博士。
        癌症：细胞周期发生差错
        所有细胞都经历“细胞周期”，即发生的一连串事件导致细胞有序生长和分裂。在癌症中，细胞周期发生紊乱：细胞不停止地分裂，侵入周围的组织。
        这些研究人员鉴定出一种被称作Tudor-SN的蛋白在细胞周期的准备阶段(即细胞为发生分裂作出准备所花费的时间)中发挥着重要的作用。当他们利用基因编辑技术CRISPR-Cas9剔除细胞中的这种蛋白时，细胞花费更长的时间为分裂做好准备。Tudor-SN丢失延缓细胞周期。
        论文共同第一作者、罗彻斯特大学医学与牙医学院生物化学与生物物理学系、RNA生物学中心助理教授Reyad A. Elbarbary博士(在Maquat实验室开展研究)说，“我们知道相比于健康的细胞，Tudor-SN在癌细胞中更加丰富，而且我们的研究提示着靶向这种蛋白可能抑制快速生长的癌细胞。”
        Elbarbary补充道，现存的阻断Tudor-SN的化合物可能是开发一种疗法的良好候选物。
        给细胞生长踩刹车
        Maquat团队发现Tudor-SN通过控制微小核糖核酸(microRNA, 也译作微RNA, miRNA)来影响细胞周期。miRNA能够微调上千种人基因的表达。
        当将Tudor-SN从人细胞中剔除时，几十种miRNA的水平上升了。提高这些miRNA的水平抑制促进细胞生长的基因的表达。通过让这些基因处于“开关”状态，细胞更加缓慢地从这种准备阶段进入到细胞分裂阶段。
        Maquat注意到，“鉴于癌细胞具有缺陷的细胞周期，寻找参与细胞周期的因子是开发癌症治疗的一种有前景的方法。”
        Maquat为靶向Tudor-SN来治疗和阻止癌症的方法申请了专利。下一步的研究包括理解Tudor-SN如何与其他的分子和蛋白协同发挥作用，这样科学家们能够鉴定出靶向它的最为合适的药物。
                         来源：生物谷

天天都有新技术，可是啥时候才能让老百姓用上啊。也不知道我妈妈能不能坚持到那一天，6个月易瑞沙好像就耐药了，不甘心。

期待早日临床

是啊，啥时候才能临床用呢，期望早点，再早点。妈妈加油

又多了一些希望